安龙生物:专注于眼科基因疗法百亿市场
近日,动脉网记者特别邀请安龙生物创始人赵春林博士做客,探讨赵春林博士的在医药行业的创业历程。
1
跳出投资人舒适圈
赵春林博士说,创业对他来说是一生的事业。
安龙生物的成立,已经是他的第四次创业。“很多人说我喜欢折腾,从国外到国内,从科研到商业化,从创业到投资再回到创业,我所做的事情一直来回不停地变化着。”赵春林博士说到。
回顾职业生涯,赵春林博士的身份更多是在创业者与投资人间来回转换。作为投资人,他是安龙基金创始人,曾任国科嘉和董事总经理,康桥资本合伙人,参与过四支基金并领导了其中两支基金的创立,融资超4亿美元,投资过信达生物、天境生物、康乃德等知名企业。
作为创业者,亿唐网、安龙基因的创立与他密不可分,龙脉得与安龙生物则由他一手创办。如今,龙脉得已经成功出售给台湾冷泉港公司,估值4年增长25倍,安龙基因也已经成为了癌症早筛领域的独角兽企业。丰富的经历,让“创业”一词在赵春林博士眼里一点也不陌生,当很多人还将创业视为九死一生的事业时,他选择用平和的心态,一直“折腾”下去。
创立安龙生物前,赵春林博士在安龙基金的主要工作,是帮助初创企业解决发展方向、投融资以及招人难题,也会参与到企业的运作当中。但是,在投资界的长期工作,让赵春林博士感到了危机:投资人的生活过于安逸,轻车熟路的工作对他已经不再具有挑战性。
在基因工作的这段时间,他想清楚了两件事,首先,他希望跳出舒适圈,做更有挑战性的事情;其次,是他看到了中国生命科学领域百年难遇的机会。在安龙基金,他陪伴了中国一批明星医药企业的崛起,“我每天都鼓励创业者一定要抓住这个好机会,但是看着他们成长,我自己心里也痒痒的,有很多人问我为什么不选择自己创业,现在来看,时机已经成熟了。”
赵春林博士希望自己能够全身心地再次投入到创业当中,通过自己掌舵,培养属于自己的全国领先的医药企业,就这样,安龙生物诞生了。
2
聚焦AAV基因治疗,切入百亿眼科治疗市场
与科学家通过在技术领域深耕从而推动创业不同,赵春林博士过去投资人的身份,让他在发展方向的确定上眼光独到,在选择技术平台时,他更愿意站在商业和市场角度分析,选择发展前景广阔的疗法或赛道。基因治疗曾被行业赋予了很高的期望,因此成为了公司的主要发展方向。
腺相关病毒(AAV)是基因治疗中最有临床前景的治疗技术之一。AAV作为一种非致病性病毒,触发致病突变的风险很小,尤其在眼睛密闭而具有免疫豁免的环境中,AAV药物对全身影响小,安全系数高,因此,在眼部疾病治疗中有广阔的应用前景。这让赵春林看到了AAV基因治疗的潜力与商业价值,湿性黄斑病变成为了安龙生物的首选适应症。
目前,老年相关湿性黄斑病变(wet-AMD)已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升,而目前针对wet-AMD的治疗,主要是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)疗法。目前国际公认wet-AMD的治疗药物,包括雷珠单抗、阿柏西普、布罗鲁珠单抗属于抗VEGF疗法,国内也有相关产品上市,并被纳入国家医保药品目录。
虽然已有成熟疗法上市,抗VEGF疗法仍有自身局限,长期频繁的玻璃体内注射,让患者体验不佳,严重降低了患者依从性,也增加疾病进展的风险。此外,玻璃体内注射虽然相较眼底注射更加便捷,但炎症风险更高,针对wet-AMD的治疗方式与给药途径亟需创新。
安龙生物的AnLong001不仅选取了AAV基因治疗模式,还采用了目前最先进的脉络膜上腔注射方式。AAV载体使得AnLong001以视网膜为生物反应器,持续稳定表达抗VEGF分子,在患者中最大限度地减少症状的发生,而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用发生率。
目前,AnLong001已进入毒理实验阶段。从当前进展来看,该款产品能够抑制视网膜变性、损害以及新生血管形成,同时,在动物实验中未见明显的病理改变。
全球在治疗wet-AMD的基因疗法中,进展最快的为艾伯维与Regenxbio合作开发的RGX-314,已进入III期临床试验阶段。而在国内,同时有几家公司进入这一领域,安龙生物位于前列,并在各个方面具有显著优势。
赵春林博士并不仅仅满足于技术领先的产品,在他看来,AAV基因治疗在wet-AMD领域的竞争格局,在未来可能会向PD-1靠拢。“将来国内这么多企业一起做的话,这一领域肯定要进行很激烈的价格竞争。”
面对未来的市场竞争,安龙生物已经做好了准备。安龙生物拥有领先的AAV大规模生产能力——Sf9悬浮细胞生产系统,它能够将原液产量稳定在1-5E+14 vg/L,现有GMP车间已完成200L生产,产能达2E+16vg/200升/批。赵春林介绍,Sf9生产系统的成本仅是其他系统的十分之一,AnLong001在上市后希望进入医保,其Sf9昆虫细胞的生产能力将为市场竞争提供绝对的价格优势。
给药方式的创新再加上生产能力与成本的控制,安龙生物已经在国内基因治疗赛道内,走出了差异化路线。
关于安龙
安龙生物具有使用自主知识产权的AAV载体的wAMD治疗产品,其产品采用安龙自建的Sf9悬浮细胞AAV生产工艺,该生产工艺规模易放大、成本低,让wAMD患者用得起、用得安心。安龙生物在生产工艺的技术突破,让生产工艺具备放大至2000L以上的能力,为未来wet-AMD产品的商业化生产保驾护航。其产品具有以下卓越优势:
国际领先的AAV大规模生产能力
安龙生物具有国际领先的Sf9悬浮细胞生产AAV工艺体系,以及国内先进水平的生产设施和仪器配套。
我们成功突破技术瓶颈,优化形成了Sf9细胞规模化培养的工艺参数,成为国内首家独立完成单罐200L规模Sf9细胞AAV生产的企业,可放大至2000L规模。
杆状病毒稳定传代技术
安龙生物通过设计改进病毒基因序列,提高杆状病毒基因组稳定性。我们建立杆状病毒的单斑纯化工艺,优化杆状病毒扩增传代参数,使杆状病毒能够达到稳定传代,可满足每批2000L规模生产。
价格优势
安龙生物以提供中国人用得起的基因药为目标。基于自身大规模生产能力、稳定的基因传代技术,其产品价格相比国内国外同类型产品具有价格优势,真正做到大众负担得起的基因药。
来源:安龙生物更多精彩内容,点击下方视频号为促进细胞与基因治疗领域的合作交流,更好的服务广大读者朋友,微信公众号“细胞与基因治疗领域”组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群,长按下方二维码,添加小编微信进群。由于申请人数较多,添加微信时请备注:院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务,还请注明。
往期文章推荐:
基于第一代CRISPR/Cas系统的基因编辑技术在生物医学中的应用
国内核酸类(mRNA)疫苗企业再盘点!(截止2022年6月)
两款CAR-T细胞基因疗法纳入“沪惠保”,已开启线上预约投保
目前国内获批或申请已被受理的AAV基因疗法临床试验已达20项